생성형 AI가 발견한 특발성 폐섬유증 신약, 2상 임상시험 결과

한줄 요약

생성형 AI로 발굴된 TNIK 표적 폐섬유증 신약 렌토서팁의 2a상 임상에서 안전성 확인 및 폐 기능 개선 징후 관찰.

풀어야 하는 문제

특발성 폐섬유증(IPF)은 진행성 치명적 질환으로, 현재 질병 진행을 역전시키는 치료제가 없다. AI 기반 신약 발굴은 많은 기대를 모았지만 실제 임상까지 도달한 사례는 드물었다.

접근 방법

생성형 AI를 이용해 TNIK(새로운 표적)를 저해하는 소분자 렌토서팁을 설계했다. 71명 환자를 대상으로 12주간 무작위 이중맹검 위약 대조 임상(30mg QD, 30mg BID, 60mg QD, 위약)을 진행, 1차 평가변수는 안전성, 2차 평가변수는 폐 기능 및 증상 변화.

결과·기여

모든 용량군에서 안전성 허용 가능, 중대한 이상반응 낮음. 60mg QD군에서 강제 폐활량(FVC)이 평균 +98.4ml 증가(위약군 -20.3ml)해 유효성 신호 확인. AI 생성 신약이 무작위 임상에서 질병 조절 가능성을 보인 첫 증거로, AI 신약 개발의 이정표.